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国产抗癌药率先在日本上市,已有患者完全缓解,290万一针,值吗

2022-10-28 10:06:3839健康网
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核心提示:一针下去,全身肿瘤消退闵先生(化名)是西安人,54岁的他在操持完儿子的婚礼后感觉身体不适,胸前长了一个硬币大的疙瘩,但当时家中已没有其他的积蓄可用于他看病,于是他选择默默忍受。 随着时间的延长,他胸前

一针下去,全身肿瘤消退。

闵先生(化名)是西安人,几年前,54岁的他在操持完儿子的婚礼后感觉身体不适胸前长了一个硬币大的疙瘩,但当时家中已没有其他的积蓄可用于他看病,于是他选择默默忍受。

随着时间的延长,他胸前的肉疙瘩越来越大。不得已的情况下,他只能去医院进行检查,经过一系列的检查他被确诊罹患了特殊罕见癌症——多发性骨髓瘤

本就家境贫寒的闵先生一家,在他患癌后更是雪上加霜。每次进行化疗都要花费几千元,经过10余次的化疗后,家中已经一贫如洗,然而他的身体症状并没有缓解。面部、肩膀、胸口等处也长出了肉疙瘩,就连淋巴结、腹股沟以及胸骨等处也出现了浸润。

后续闵先生转到了另外一个医院进行了将近1年的治疗,经过多次化疗依旧作用不大,家人都已经做好为他操持后事的准备。

在全家人陷入绝望之际,闵先生的主治医师为他推荐了全新的治疗方案——CAR-T治疗,并建议他参加临床试验。本着“死马当活马医”的心态,他们选择孤注一掷带着闵先生前往治疗,治疗过程对于他而言十分简单、短暂,经过治疗后闵先生身上的包块和疼痛全部消失了。截止2021年,闵先生已经无癌生存5年,达到了临床治愈。而闵先生所用的CAR-T产品西达基奥仑赛也于今年陆续在国外上市。

(图源:生物世界)

CAR-T疗法近年来十分盛行,它对于多种癌症均有不错的治疗效果,这到底是个什么样的疗法呢?

一、国产抗癌神药率先在国外上市,46.5万美元值吗?

西达基奥仑赛是我国具有知识产权的CAR-T药物,目前国内尚未上市,国外售价为46.5万美元(约290万人民币)

2022年2月28日,西达基奥仑赛成功取得美国食品药品监督管理局FDA的上市批准;

2022年5月26日,西达基奥仑赛获欧盟附条件上市许可;

就在近期,9月27日,西达基奥仑赛再次获得日本厚生劳动省的上市许可,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。

国产抗癌神药,本事有多大?让我们看看最新的临床试验结果。

1、效果有多好?

一项临床研究共纳入了97位既往已经接受过范围3-18中位六线治疗的蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38单克隆抗体患者在接受治疗后,患者的总缓解率达到了96.9%。其中65名患者达到了严格意义上的完全缓解(治疗后在影像学、其他检查中观察不到病灶),缓解率为67%。

2、副作用有多大?

一项纳入106人的临床研究中,99.1%(105名)出现了不良反应,常见的包括有细胞因子释放综合征、血细胞减少症、中性粒细胞减少症、贫血以及感染等。

CAR-T疗法临床试验的结果十分优秀,但对于大部分人而言,价格是无法跨越的鸿沟,它为什么这么贵?

二、CAR-T凭什么这么贵?能降价吗?

CAR-T疗法是指嵌合抗原受体T细胞靶向性抗肿瘤细胞免疫技术,在人体免疫系统中T细胞是杀灭异常细胞的“主力军”。癌细胞会在体内将自身的标记物破坏,让T细胞无法正常识别杀灭异物。而CAR-T治疗时首先需要提取患者自身的T细胞,然后进行改造、扩增,T细胞装备可识别特定癌细胞分子的触发信号,再输回患者体内。改造后的T细胞就是CAR-T细胞。这些细胞在遇到癌细胞时,会对其发动攻击,以此来达到治疗恶性肿瘤的目的。

湖北省肿瘤医院淋巴瘤内科主任吴辉菁表示,CAR-T疗法之所以价格昂贵,和它不能流水线生产有很大的关系。CAR-T疗法需要一对一私人订制,整个过程 需要进行白细胞采集、T细胞分选、培养、激活、运输、回输等一系列严格复杂的流程,这些流程也导致了CAR-T疗法价格高居不下。

为了解决CAR-T疗法价格高昂的问题,医学家研发了通用型的CAR-T,该方法是直接从健康人体内提取T细胞,通过基因编辑技术改造后大规模培养,一次提取就可以捐赠制成上百份的CAR-T治疗“现货”。

近期,10月7日,国外通用现货型CAR-T迎来首个2期临床试验(初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性),这也是全球首个进入2期临床试验的现货型CAR-T疗法。业内人士预估通用现货型CAR-T价格可能在十几万人民币,未来自体型CAR-T的价格也可能会下降至40~50万人民币。

接受了临床试验的患者,等于是免费使用了天价的治疗,临床试验在安全上是否有保障呢?

三、通过临床试验免费使用昂贵的抗癌药,究竟安不安全?

一项合格的临床试验需要遵循伦理道德、科学性、法规原则,三者缺一不可。在实验过程中,患者可随时选择退出,中间所能得到的风险与利益并存。

1、可以得到补贴,用药免费

临床试验不仅会给受试者提供免费的药物、定期健康检查,甚至还能给予患者交通费、营养费的补贴,让患者可以得到更好的照顾。

2、有希望也有用药风险,尤其是1期的

相比较而言,参加1期临床试验的患者所需要承担的风险最高,但与此同时也给患者提供了新的希望1期之后尤其是3期之后的患者,就属于利大于弊的好事了。

CAR-T疗法给无数患者带去了新的希望,未来相信会有更多的癌症患者获益于此。但对此也要持有正确心态,进行治疗要听从专业医生的建议。

参考资料:

[1]120万打一针可以治愈癌症?专家提醒:理性看待“抗癌神药”》.极目新闻.2021-10-11

[2]《定价超百万!抗癌“神药”CAR-T究竟疗效如何?》.中国新闻周刊 2021-09-27

[3]《仁医直播间 | 药物临床试验安全吗?听听专家怎么说》.江苏省人民医院.2021-11-09

[4]《他是中国的 Emily,首例CAR-T治愈的癌症患者已生存超五年》.生物世界.2021-06-11

[5]《现货型CAR-T迎来首个2期临床试验,来自Allogene公司》.生物世界.2022-10-08

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