“基因”(Gene)一词按其中文音译名,即基本因子、基本要素之义。基因是遗传信息的载体和遗传物质的最小功能单位,是指DNA分子中特定的核苷酸序列。那么全世界第一例基因治疗成功的疾病?
全世界第一例基因治疗成功的疾病是血有病,一位中国血友病患者成为“全球首例”,日前登上了国际顶刊《新英格兰医学杂志》。他是全球首例像正常人一样成功完成膝盖置换术的血友病患者。”11月1日,论文通讯作者、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)(以下简称为医科院血研所)副所院长张磊告诉科技日报记者,他也是首个在基因治疗后不需要输注凝血因子大手术成功的病例。
“基因治疗的目的是用正确的基因替换掉体内发生错误的基因。”张磊说,血友病B患者的发病机制是体内一类编码凝血因子(FIX)的基因发生了突变,导致肝脏无法合成正常的凝血因子,类似于工厂缺乏了某种产品的图纸(基因),从而无法生产正常的产品(FIX)。
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