法布里病可以通过基因替代治疗、酶替代疗法、降脂药物治疗、抗纤维化药物治疗等方法进行治疗。如果症状持续或加剧,建议患者及时就医。
1.基因替代治疗
基因替代治疗通过将正常功能缺失的基因导入患者体内,利用载体将外源性正常基因导入目标细胞内并使其稳定表达,从而恢复或补偿失去的功能。此方法旨在纠正导致法布里病的特定基因突变,使患者的机体恢复正常代谢功能,减轻相关临床表现。
2.酶替代疗法
酶替代疗法是通过静脉注射含有缺乏的酶分子的蛋白质来补充患者体内缺失的酶类,通常每2-4周一次。该措施可间接改善高黏血症、皮肤角化过度及神经病变等典型症状;对于存在上述症状者具有一定的缓解作用。
3.降脂药物治疗
降脂药物治疗包括他汀类药物如阿托伐他汀钙片、洛伐他汀胶囊等,需按医嘱定期服用。这些药物能够降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇水平,对预防法布里病相关的动脉硬化有益。但须注意可能出现的肌肉疼痛或其他不良反应。
4.抗纤维化药物治疗
抗纤维化药物治疗包括吡非尼酮胶囊、艾迪骨髓抑制片等,需要遵循医生指导进行用药。这类药物有助于延缓肺部纤维化的进展速度,在一定程度上控制病情发展。但是要密切监测肝肾功能变化以及观察是否有副作用发生。
此外,建议患者避免高脂肪食物摄入,以免加重血脂异常现象。若发现有不适症状应及时就医,以便早期诊断和治疗。
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